數(shù)月前，一名來自馬耳他的失明青年遠赴湖北十堰太和醫(yī)院，在湖北尊龍凱時人生就博旗下光谷康健投投資藥企——紐福斯生物科技有限公司（以下簡稱“紐福斯生物”）所研發(fā)的眼科基因治療藥物NFS-02的資助下，完成了基因注射治療，有望在不久后重獲灼爍。
這名馬耳他青年所患的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（Leber’s Hereditary Optic Neuropathy, 以下簡稱LHON）為眼科有數(shù)病，多發(fā)病于14-21歲間的男性，患者在短期內(nèi)視力受損，嚴(yán)重者無法正常生涯。在全球規(guī)模內(nèi)，有近70萬名患者飽受LHON的困擾。
紐福斯生物是中國首家眼科基因治療公司，公司焦點產(chǎn)品NFS-01是首個獲得中美兩國臨床試驗允許的中國眼科基因治療新藥。NFS-02是該公司的第二款新藥，旨在治療ND1基因突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變(ND1-LHON)，是現(xiàn)在全球唯一在研針對該疾病的療法。
今年8月，紐福斯生物宣布完成近7億元人民幣C+輪融資，光谷康健投團結(jié)長江招銀等投資機構(gòu)加入本輪投資。這是海內(nèi)基因治療企業(yè)今年獲得的最大一筆融資，也是唯一的一筆C+輪融資，所獲款子將用于焦點產(chǎn)品臨床試驗的一連推進，以及紐福斯生物的研發(fā)能力提升和產(chǎn)品管線拓展。
光谷康健投是湖北尊龍凱時人生就博旗下從事生物醫(yī)藥投資的專業(yè)平臺，建設(shè)于2020年10月，注冊資源25億元，治理資產(chǎn)規(guī)模超20億元。恒久以來駐足光谷、輻射天下，結(jié)構(gòu)聯(lián)影醫(yī)療、華大智造、武漢生物樣本庫、友芝友生物等頭部生命康健工業(yè)項目投資，有用助力光谷建設(shè)萬億級生命大康健工業(yè)集群。醫(yī)生創(chuàng)業(yè)攻堅眼科有數(shù)病
“基因治療眼遺傳疾病，通俗來說就是缺什么補什么。”
紐福斯生物專注眼科疾病的體內(nèi)基因治療，公司首創(chuàng)人、董事長李斌介紹，基因治療是生命科學(xué)領(lǐng)域未來最為主要的偏向之一，眼睛是一個密閉的球體，有許多基因突變所致遺傳病與眼科疾病相關(guān)，因此，基因療法也是公認(rèn)的治療眼科遺傳病的有用療法。
紐福斯生物建設(shè)于2016年，但李斌與基因治療的故事要從2002年提及。這一年，在意識到“許多眼科疾病是臨床解決不了的”之后，華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院眼科學(xué)博士李斌前往中山大學(xué)分子醫(yī)學(xué)中心學(xué)習(xí)基因治療手藝。
“基因治療眼遺傳疾病是一把鑰匙開一把鎖，我既懂基因治療這把鑰匙，又懂疾病這把鎖，就更容易找到合適的鑰匙?！?007年回到武漢同濟醫(yī)院后，李斌于次年正式確定將LHON作為自己的攻堅偏向，并在2011年提倡全球首個基因治療LHON臨床試驗。
李斌說，建設(shè)紐福斯生物是“自然而然的選擇”。在他的一篇關(guān)于LHON基因治療的研究文章揭曉后，一大批患者簇擁而至，來追求漆黑天下里的一絲曙光。
“十幾歲的小孩，突然間雙眼都看不見，病人和家庭都很是痛苦，我心里也很難受。”李斌回憶，受臨床實驗有限名額的限制，并不是所有患者都有時機接受治療，“以是我以為我應(yīng)該建設(shè)一個公司，把它做成藥，讓病人有治療要領(lǐng)?！?/p>
產(chǎn)品瞄準(zhǔn)“全球首創(chuàng)”
現(xiàn)在，紐福斯生物的首款產(chǎn)品NFS-01成為海內(nèi)首個完成3期臨床試驗患者入組的基因治療藥物，在美國的臨床試驗也順?biāo)焱七M。這也意味著這款全球首創(chuàng)眼科基因治療藥物距離上市再近一步。
不久前，紐福斯宣布此前接受NFS-01治療的10位阿根廷患者均獲得了差別水平的視力提升。在完成5年隨訪的9位患者中，6人給藥眼視力改善顯著，均凌駕0.3LogMAR，且時代一直堅持了視力的獲益，學(xué)習(xí)和生涯質(zhì)量獲得了根天性的改善。
“創(chuàng)業(yè)需要堅守、定力和全身心投入。”在李斌看來，新藥研發(fā)保存周期長、用度高和樂成率低等特點，每一款新藥的降生都異常艱難，要履歷漫長的黑夜。NFS-01有望在明年年底上市，“終于看到曙光?！睋?jù)相識，除武漢總部外，紐福斯生物在上海、蘇州以及美國圣地亞哥設(shè)立公司分部。其中，作為紐福斯生物的基因治療自力商業(yè)化生產(chǎn)基地，于2021年完工的新工廠投資逾兩億元，切合美國、歐盟等多項國際標(biāo)準(zhǔn)。
李斌體現(xiàn)，未來，紐福斯生物會舉行眼科常見病研究，“希望也信托未來中國的基因藥物能夠造福全球眼科患者，資助他們重拾優(yōu)美視界?！?/p>
Copyright ? 尊龍凱時人生就博
鄂ICP備12008932號-1免責(zé)聲明
